Administrata për “Ushqim dhe Mjekësi” ka njoftuar se agjencia ka miratuar trajtimin e Pfizer për një çrregullim të rrallë gjaku gjenetik që shkakton gjakderdhje, duke e bërë këtë terapi gjenetike të kompanisë të parën që fiton miratim në Shtetet e Bashkuara të Amerikës.
Agjencia dha dritën jeshile për ilaçin, i cili do të shitet me emrin Beqvez, për të rriturit me hemofili B të moderuar deri në të rëndë që përmbushin disa kërkesa të caktuara. Një zëdhënës i Pfizer tha se trajtimi do të jetë i disponueshëm me recetë për pacientët e kualifikuar në këtë tremujor. Ai shtoi se ai ka një çmim të lartë prej 3.5 milionë dollarësh para sigurimeve dhe rimburseve të tjera, duke e bërë atë deri tani një nga ilaçet më të shtrenjta në SHBA.
Beqvez është një trajtim i njëherëshëm i dizajnuar për të mundësuar pacientëve të prodhojnë faktorin IX vetë dhe për të parandaluar dhe kontrolluar gjakderdhjet. Në një provë në fazën e vonë, ilaçi ishte superior ndaj trajtimit standard shpesh të vështirë për hemofili B, i cili përfshin administrimin e proteinës disa herë në javë ose në muaj përmes venave.
“Shumë persona me hemofili B përballen me përkushtimin dhe ndërprerjen e stilit të jetës së infuzioneve të rregullta, faktori IX, si dhe episodet e gjakderdhjeve spontane, të cilat mund të çojnë në dëmtim të dhimbshëm të nyjeve dhe çështje të lëvizshmërisë”, është shprehur Adam Cuker, drejtor i Programit të Plotë Hemofilisë dhe Trombozës së Mjekësisë Penn, në një deklaratë të Pfizer-it.
“Ilaçi i Pfizer-it ka potencialin për të qenë transformues për pacientët e përshtatshëm duke reduktuar në të njëjtën kohë barrën mjekësore dhe trajtimin në afat të gjatë”, shtoi Cuker.
Miratimi është një hap i madh për Pfizer-in, i cili po përpiqet të rimarrë vendin e tij pas rënies së shpejtë të biznesit të tij të Covid vitin e kaluar. Kompania po bën bast të madh në ilaçet kundër kancerit dhe trajtimet për zona të tjera të sëmundjeve për të ndihmuar në rikthimin e biznesit të saj.
Pfizer është një ndër disa kompani që investojnë në fushën e rritjes së shpejtë të terapive gjenetike dhe qelizore, trajtimeve të njëherëshme me kosto të lartë që synojnë burimin gjenetik ose qelizor të pacientit për të shëruar ose për të ndryshuar në mënyrë të konsiderueshme rrjedhën e një sëmundjeje. Disa ekspertë të shëndetit presin që këto terapi të zëvendësojnë trajtimet tradicionale të përjetshme që njerëzit marrin për të menaxhuar sëmundjet kronike.
Pfizer fitoi të drejtat për të prodhuar dhe tregtuar Beqvez nga Spark Therapeutics në vitin 2014. Kompania ofron një program garancie për pagesat që do të mbulojnë pacientët që marrin Beqvez.
Terapia gjenetike do të konkurrojë me Hemgenix e kompanisë australiane CSL Behring, një trajtim i ngjashëm që fitoi miratimin e FDA-së për hemofilinën B në vitin 2022. Ky ilaç ka një çmim të ngjashëm zyrtar prej 3.5 milionë dollarësh në SHBA para sigurimeve dhe rimburseve të tjera.
Vlen të theksohet se disa ekspertë të shëndetit kanë thënë se kostot e larta dhe problemet logjistike, midis faktorëve të tjerë, kanë kufizuar pranimin e Hemgenix dhe një terapie gjenetike tjetër të miratuar për hemofiline A më të zakonshme.
Pfizer gjithashtu kërkon miratimin e FDA-së për antitrupin e saj eksperimental, marstacimab, për të trajtuar hemofilinën A dhe B. Kompania po zhvillon gjithashtu një terapi gjenetike për distrofinë muskulore Duchenne, një çrregullim gjenetik që shkakton dobësim gradual të muskujve.
Që nga viti 2015 nxisim shpirtin sipërmarrës, inovacionin dhe rritjen personale duke ndikuar në zhvillimin e një mjedisi motivues dhe pozitiv tek lexuesit tanë. Mbështetja juaj na ndihmon ta vazhdojmë këtë mision.
